日内瓦联合国卫生署1月30日电（联通讯科技记者 何静）联合国卫生署今日公布危机纪元195年度公共保障目录调整：一种用于罕见遗传病的基因疗法成为第十个纳入全球统一支付的适应症，分阶段执行时间表随目录一并公布。

据介绍，基因疗法通过修正致病基因从根本上干预疾病进程，近几十年逐步走向成熟，但生产成本长期高企，患者个人难以负担。全球统一支付目录旨在让高价长线疗法不因患者支付能力而异，由各成员按分摊机制共同支付。此次纳入的疗法经过多年临床验证，安全性与长期随访记录完整，制造成本的持续下降是纳入的重要前提。

卫生署助理总干事海伦娜·维斯特在发布会上表示：「对罕见病患者的家庭来说，目录的意义不在文件里，而在下一次治疗的费用单上。让最贵的治疗不再是最难获得的治疗，这是目录存在的理由。」她表示，各地将按公布的分阶段时间表落实，执行进度将定期对外通报。

参与该疗法多期临床验证的遗传医学专家杜文韬表示，罕见病基因疗法的困难从来不在单次疗效，而在长期随访与制造成本；此次由公共保障接手支付，意味着验证体系与生产体系都经住了检验。「把最贵的一环交给公共保障，患者家庭才谈得上长期规划。」

据悉，目录扩容节奏将视成本曲线继续评估，下一年度的调整安排目前尚未确定。

（联通讯科技记者何静报道）